スピンラザはお子さんのSMN2遺伝子のはたらきを調整し、SMNタンパク質の発現を増加させる薬です。
SMNタンパク質が増えることで運動神経のはたらきを維持して、脳や脊髄からの信号が筋肉に伝わるようになります。

スピンラザは、脊髄を取り囲む髄腔というスペースに注射して投与します。髄腔内投与では、腰の部分、腰椎の間に注射し（腰椎穿刺）、脳や脊髄に直接スピンラザが行きわたるようにします。

腰椎穿刺は検査や麻酔、治療のために、これまでも行われてきた実績のある手技です。スピンラザが必要な場所に直接届くため、からだの他の部分への影響が少ないと考えられています。
投与の際はできるだけ痛みを和らげるよう、鎮痛薬なども使います。

わからないことや心配なことは主治医と十分に相談し、不安を解消していきましょう。

スピンラザの治療は、最初、からだの中で十分な量のSMNタンパク質をつくりだすために、負荷投与として短い期間で４回投与します。
維持投与期では、からだの中で一定量のSMNタンパク質を安定してつくるために、4ヵ月毎に投与します。

乳児型（主にⅠ型）のSMA患者さんを対象に行われたスピンラザの臨床試験では、解析の対象となる患者さんの11.3％（80例中9例）に副作用が認められました。主な副作用は発熱2例（2.5%）であり、その他、頻脈（脈が速くなる）、貧血母斑（白いあざがあらわれる）、蜂巣炎（皮膚が赤く腫れ、熱、痛みがあらわれる）、処置後腫脹（処置部位の腫れ）、眼振（眼球の揺れ）、血管炎、体温低下、体温上昇が各1例（各1.3%）でした。

注射（腰椎穿刺）に関連して、以下の症状があらわれることがあります。スピンラザの投与後、医師の指示のもと注意して観察を行います。

発熱、頭痛、背部痛、嘔吐、注射部位からの漏出、脚のしびれ、排尿障害、意識障害

退院後でも、これらの症状があらわれた場合は、医療機関にご相談ください。